6岁女童"美美"患Snijders Blok–Campeau综合征（CHD3基因突变致发育迟缓，不直接致命）。家属自筹约582万元，2025年3月24日在上海新华医院接受鞘内注射基因编辑治疗，7天后因血栓性微血管病死亡。死亡信息隐瞒16个月，2026年7月23日由《科学》与撤稿观察联合曝光。[[2]][[13]][[6]]
家属自筹
582万元
约86万美元，含亲属借款（来源：《科学》调查）
注射至死亡
7天
第3天发烧，第7天因血栓性微血管病死亡
死亡隐瞒
16个月
2025年3月死亡，2026年7月才曝光
医院罚款
约2.4万元
约合3600美元，区卫健委行政处罚（来源：《科学》）
四道防线如何逐一失守
① 伦理批准早于毒理报告46天
新华医院伦理委员会2025年1月2日签字批准，猕猴毒理报告2025年2月17日才出具——四只猴子全部出现中重度肝肾损伤，该数据从未进入审查流程。（来源：《科学》）[[13]][[17]]
② 知情同意书缺项
同意书仅列发烧、无尿、血小板降低等不良反应，未将"死亡"列为潜在风险，家属称不知晓鞘内注射的特殊危险性。（来源：《科学》）[[15]][[17]]
③ 猕猴毒性数据未完整提交
动物实验已证实中重度肝肾损伤信号，研究团队未将该关键毒性数据完整呈报伦理委员会。（来源：撤稿观察）[[14]][[17]]
④ 死亡16个月未公开
院方内部评估认定死亡与治疗"肯定相关"，但无强制公开机制；ClinicalTrials.gov登记超一年从未更新不良结局。（来源：《科学》）[[13]][[6]]
从曝光倒推：关键节点时间线
2026年7月26日
上海交大医学院成立专项工作组
官网发布声明，称"坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究"，将严肃处理。
官方回应
2026年7月23日
《科学》与撤稿观察联合曝光
独家披露女童死亡全过程，含伦理时序倒置、资金流向、死亡隐瞒等细节。
关键转折
2026年2月18日
Nature论文发表
仇子龙团队发表碱基编辑小鼠论文，全文未提及人体试验及女童死亡，预投稿版致谢中的家属出资信息被删除。
论文发表
2025年9月
区卫健委行政处罚新华医院
因未妥善监管试验、未将其注册为商业资助项目，罚款约2.4万元（约3600美元）。
监管处罚
2025年3月31日
女童死亡
注射后第3天发烧，第7天因血栓性微血管病死亡。院方内部认定与治疗相关，未对外公开。
核心事件
2025年3月24日
鞘内注射给药
6岁女童在新华医院接受针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗，病毒注入脊柱底部液体。
2025年2月17日
猕猴毒理报告出具
报告显示四只猴子全部出现中重度肝肾损伤，但伦理委员会已于46天前签字批准。
关键证据
2025年1月2日
伦理委员会批准试验
新华医院伦理委员会签字，毒理报告尚未完成，关键动物安全数据未进入审查。
时序反常
这笔582万元是怎么流的
据《科学》与撤稿观察调查，家属筹集的约86万美元（582万元）资金流向如下：[[18]]
- 疗法设计与制备费：流向参与试验的生物公司及耗材制备环节
- 个人账户收款约13万美元：打入研究团队成员个人账户
- 实物礼品：仇子龙个人收受多部苹果手机、iPad及一箱茅台酒
- 校方后续定性：部分款项事后被定性为"研究服务费"
对比：医院被罚约2.4万元（约3600美元），不足家属支出的千分之五；团队同期在Nature发表论文，完成学术成果产出。[[18]][[15]]
三条线为何同时失守
① IIT监管空白
IIT（研究者发起的临床研究）只需院内伦理委员会签字，无需国家药监局审批。本案以此通道推进，绕开了药品注册临床试验所需的全套国家审批流程。现行《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》（国家卫健委2024年）规定机构承担主体监管责任，但事中、事后动态监督执行力度参差不齐。[[11]][[14]]
② 科研评价导向失衡
基因编辑是顶刊论文高产赛道，论文直接关联职称、经费与话语权。严重不良事件出现后，机构倾向内部低调处置，缺乏常态化强制公示机制——死亡16个月未公开，ClinicalTrials.gov登记从未更新，均为此导向的具体体现。[[11]][[16]]
三方怎么说
医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。医学院将根据调查情况严肃处理。
上海交大医学院
2026年7月26日官方声明
该试验未妥善监管，且未将其注册为商业资助项目，对新华医院罚款约2.4万元（约3600美元）。
上海区卫健委
2025年9月行政处罚情况（来源：《科学》）
该项目在非临床证据、风险受益判断、受试者选择、资金安排等方面均存在重大疑问；死亡事件未在ClinicalTrials.gov更新，知情同意书未列明死亡风险。
《科学》/撤稿观察
2026年7月23日联合披露核心指控
IIT是什么——为何不需要药监局审批
IIT（研究者发起）
本案所用通道
· 由院内研究者自主发起
· 仅需院内伦理委员会签字
· 无需国家药监局审批
· 多用于罕见病探索性治疗
· 监管主体为所在医疗机构
· 事中事后监督执行力度参差
企业申办临床试验
常规新药注册通道
· 由企业申办，需提交IND申请
· 须经国家药监局审批
· 全流程须在国家登记平台注册
· 严重不良事件须强制上报
· 受GCP全套规范约束
· 数据造假可追究企业法律责任
监管可能怎么变，对罕见病患者意味着什么
当前政策讨论方向（尚未定论）集中在三点：[[11]][[12]]
- 强制登记与信息公开：要求所有IIT在国家认可平台完成注册，严重不良事件24小时内上报并同步公示
- IIT伦理审查升级：针对基因编辑等高风险前沿疗法，建立与药物临床试验同等严格的标准，伦理审查需覆盖资金来源与利益冲突
- IIT纳入更高层级监管：探索将部分高风险IIT纳入药监管理范畴
对罕见病患者群体的影响存在两面性：监管收紧可提升安全保障，但也可能压缩"无药可治"患者进入探索性治疗的通道——两者如何平衡，尚未定论。[[12]]
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